La terapia genica è ancora ben lontana dall'essere un trattamento medico approvato e consolidato. Il verificarsi di troppe complicazioni in diversi studi indica una mancanza di controllo.

Innanzitutto, si manifestano effetti avversi a breve termine come gravi risposte immunitarie dall'esito letale oppure si sviluppano disturbi di tipo leucemico. In secondo luogo, esistono effetti a lungo termine derivati dalla mancanza di controllo dell'espressione del gene. Un gene che viene integrato tramite queste procedure genera le sue sostanze in ogni caso, siano esse necessarie o meno: ad esempio, non sarebbe possibile interrompere un potenziamento dei fattori di crescita, e ciò potrebbe aumentare il rischio di tumori. Un abuso di EPO attraverso i farmaci è regolarmente reversibile non appena si interrompe l'assunzione, ma se avviene mediante l'integrazione di geni EPO aggiuntivi, i livelli di eritrociti saranno eccessivi per tutta la vita. Di conseguenza, ciò aumenterebbe l'insorgenza di disturbi trombo-embolici cardiovascolari.